回首2014年,基因組編輯神器CRISPR技術(shù)以及癌癥免疫療法中最受矚目的CAR-T療法可謂是轟動(dòng)生物圈。那么要是這兩者融合到一起,會(huì)擦出怎樣的火花呢?
近日,在CAR-T領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位的諾華(Novartis)投資了專攻CRISPR技術(shù)的新星公司IntelliaTherapeutics,兩者將合作開發(fā)最有前途的新藥。這是第一筆關(guān)于CRISPR技術(shù)與大型制藥公司之間的交易。這項(xiàng)合作將維持五年,價(jià)值目前是無法估量的。
IntelliaTherapeutics的CEONessanBermingham表示,當(dāng)考慮如何將他們的技術(shù)轉(zhuǎn)化到治療上時(shí),他們選擇與另一支強(qiáng)大的團(tuán)隊(duì)合作。諾華擁有CAR-T細(xì)胞療法的臨床經(jīng)驗(yàn)以及完善的生產(chǎn)設(shè)備。IntelliaTherapeutics在去年11月A輪融資1500萬美元,諾華是其中的一個(gè)投資者。
雖然,此次諾華投資了多少錢并未透露,但Bermingham表示此次諾華投資的金額加上去年融資的1500萬美元,可以讓IntelliaTherapeutics至少5年不用再使用更多的私人資金。
在一項(xiàng)申明中,諾華生物醫(yī)學(xué)研究所研究(NovartisInstitutesforBioMedicalResearch,NIBR)的主席MarkFishman說:“我們看到了CRISPR技術(shù)將在NIBR的科學(xué)項(xiàng)目中發(fā)揮巨大的力量。此外,也是時(shí)候探索如何安全的將這項(xiàng)顛覆性的技術(shù)延伸到臨床應(yīng)用中了!
諾華將會(huì)把CRISPR技術(shù)應(yīng)用到自己的免疫療法項(xiàng)目中,具體來說應(yīng)該就是指嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法(CAR-T)。研究人員需要將病人的T細(xì)胞通過CRISPR技術(shù)在體外進(jìn)行基因編輯,然后重新輸入病人體內(nèi)。這些被修飾過的T細(xì)胞會(huì)識(shí)別并攻擊腫瘤細(xì)胞,最后達(dá)到清除癌細(xì)胞的目的。Bermingham表示,CRISPR系統(tǒng)可以幫助細(xì)胞工程師們更好的利用T細(xì)胞的活性。
目前,諾華在CAR-T領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位。去年9月,諾華斥資2000萬美元在賓大醫(yī)學(xué)院校園建立一個(gè)細(xì)胞療法研究中心,成為全球首個(gè)綜合性的CAR-T細(xì)胞療法開發(fā)中心。10月,諾華進(jìn)一步擴(kuò)大對(duì)CAR-T細(xì)胞療法的投資,與英國牛津生物醫(yī)藥簽署一筆9000萬美元的協(xié)議,擴(kuò)展了雙方在CAR-T領(lǐng)域的合作。
此外,諾華還會(huì)和IntelliaTherapeutics共同利用CRISPR技術(shù)研究造血干細(xì)胞(hematologicalstemcells,HSCs)相關(guān)的疾病,包括鐮狀細(xì)胞病、β-地中海貧血。相關(guān)的具體合作計(jì)劃也未透露。
值得一提的是,IntelliaTherapeutics并不是CRISPR平臺(tái)的發(fā)起者。它使用CRISPR的獨(dú)家授權(quán)來自另一家公司CaribouBiosciences。CaribouBiosciences的創(chuàng)始人是發(fā)明CRISPR先驅(qū)之一的JenniferDoudna。她在去年與科學(xué)家EmmanuelleCharpentier獲得了獎(jiǎng)金為300萬美元的生命科學(xué)突破獎(jiǎng)。去年JenniferDoudna將她的知識(shí)產(chǎn)權(quán)授權(quán)給了IntelliaTherapeutics。
CaribouBiosciences是諾華推出CRISPR相關(guān)合作的第二家公司。在合作期間,諾華獲得了使用CaribouBiosciencesCRISPR平臺(tái)的非獨(dú)家授權(quán),并同意資助公司一年的研究項(xiàng)目。
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